anwendungsbegleitende datenerhebung, methodik, nachweisanforderungen, nutzenbewertung, benefit assessment, methodology, routine practice data collection and evaluations, verification requirements, Public aspects of medicine, RA1-1270, Medicine (General), R5-920

Der Gesetzgeber hat mit dem 2019 eingeführten Instrument der anwendungsbegleitenden Datenerhebung (AbD) die Möglichkeit geschaffen, vergleichende Daten in der laufenden Versorgung zu erheben. Die AbD dient der Generierung von Evidenz und dem Zweck der Nutzenbewertung nach dem AMNOG (Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz) als Grundlage erneuter Erstattungsbetragsverhandlungen. Ein zentraler Punkt für die Realisierbarkeit einer AbD sind die derzeitigen Anforderungen an den Nachweis eines quantifizierbaren Zusatznutzens. In einer Simulationsstudie wurden die derzeit im Methodenpapier des IQWiG geforderten rigiden Effektschwellen, aber auch modifizierte Anforderungen untersucht. Eingeflossen sind alle abgeschlossenen Orphan-Drug-Verfahren seit Einführung der frühen Nutzenbewertung im Jahr 2011. Die Studie zeigt, dass das derzeit vom IQWiG vorgeschlagene Vorgehen für die AbD verhältnismäßig große Patientenzahlen erfordert, die vor allem bei Orphan Drugs häufig kaum zu erreichen sind. Anhand der simulierten, veränderten Kriterien wird ein alternatives Vorgehen vorgeschlagen, das der besonderen Situation einer AbD als adjustiertem, jedoch nicht-randomisiertem Vergleich gerecht werden könnte.